PTC solicitou um reexame do parecer negativo do CHMP recebido em janeiro de 2014. A opinião positiva é baseada em dados e análise posterior apresentado após 48 semanas da atual fase de ensaio clínico.
A opinião do CHMP irá subsidiar a decisão da Comissão Europeia (CE) sobre a possibilidade de conceder formalmente a autorização condicional. A Comissão Europeia vai rever o parecer positivo do CHMP e deve se pronunciar (de acordo com as expectativas, positivamente) em até três meses.
A aprovação condicional é concedida com base em uma relação risco / benefício positivo nos dados disponíveis que, embora ainda não finalizada a fase de testes, indicam que os benefícios para a saúde pública da disponibilidade imediata de um medicamento superam seus riscos. Conforme explicou o Dr. Vilchez para o jornal EL MUNDO, o lançamento teve muito a ver com pressões vindas de associações de pais, especialmente dos EUA, que têm tido um papel importante na realização de análise mais aprofundadas dos dados obtidos na primeira fase dos ensaios clínicos.
A empresa continuará atendendo às exigências da CE, como a realização de novos estudos. A aprovação é renovada anualmente até que todas as obrigações sejam cumpridas, e então a aprovação condicional é convertida em aprovação total. O medicamento se destina á utilização numa doença ou condição para a qual nenhum tratamento está prontamente disponível, e por isso é importante que os pacientes tenham acesso ao tratamento o mais cedo possível.
Esta aprovação condicional autorizaria a empresa a comercializar o Ataluren nos 28 países que são Estados-Membros da União Europeia, bem como nos países membros do Espaço Econômico Europeu: Islândia, Liechtenstein e Noruega.
Estima-se que a mutação de ponto é a causa da DMD em aproximadamente 13% dos pacientes, sendo cerca de 2000 pacientes nos Estados Unidos e 2500 pacientes na União Europeia. No Brasil, pela falta de conhecimento dos profissionais de saúde e pela dificuldade de diagnóstico, entre outras causas, não há dados sequer sobre o quantitativo de pacientes com DMD, "Estamos muito satisfeitos com o resultado do CHMP revisão de aplicação de Translarna autorização de comercialização (MAA) e o nível de engajamento que nós experimentamos com membros do CHMP em todo o processo de revisão”, disse Robert J. Spiegel, MD, Diretor Médico do PTC Therapeutics, Inc." Estamos gratos aos pacientes , famílias, grupos e médicos de advocacia que têm apoiado PTC Therapeutics através de muitos anos de pesquisa e desenvolvimento de Translarna.
As Distrofias Musculares são causadas pela incapacidade de produção adequada de uma proteína – a distrofina – responsável pela funcionalidade dos músculos. Na mutação de ponto essa anomalia ocorre quando há uma má formação na hélice do DNA que impede a conexão do segmento que comanda a síntese da distrofina. Não se trata, portanto, de uma cura propriamente dita, mas de um abrandamento da severidade dos sintomas que aumenta significativamente a qualidade e a expectativa de vida dos pacientes.
Após trinta anos da descoberta do gene da distrofina, o parecer positivo do CHMP é um marco importante para a comunidade de DMD!
Há outros medicamentos, para outras mutações e até para outros tipos de Distrofias sendo desenvolvidos. A aprovação do Ataluren abrirá precedente para a autorização e comercialização dos demais. Por isso, é uma vitória de todos.
Fonte: PTC Therapeutics
Foto: Ilustrativa
Meu neto Ygor José foi diagnosticado como portador de Distrofia Muscular de Duchenne. Esta foi a primeira vez que tomo conhecimento de uma medicação que me da esperanças no futuro.
ResponderExcluirGostaria de mais esclarecimentos sobre esta pesquisa.
jorge26204@gmail.com