Como previa o http://www.parentproject.org/ , os resultados do estudo pré-clínico conduzido pela equipe de Giulio Cossu, foram publicados na revista Science Medicine internacionais translacional. Neste estudo é demonstrado no camundongo a viabilidade de uma nova estratégia baseada na combinação de terapia com células com o gene para chegar à possibilidade de uma autóloga, ou seja, sem células-tronco do doador, "geneticamente correta".
A equipe Cossu há anos envolvida no desenvolvimento de um protocolo baseado no uso da terapia celular mesoangioblasts , as células-tronco derivadas de parede do vaso sanguíneo, que podem se diferenciar em células musculares.
O grupo de Milão, em março deste ano iniciou uma fase de ensaio clínico I / II em humanos, em que a segurança e a viabilidade de um protocolo de tratamento baseado no transplante de mesoangioblasts heteróloga, ou seja, retirado de um doador imuno-compativel , esta sendo avaliado. Sendo baseado no uso de células de um doador, se provar eficaz, esta estratégia seria desvincular o recrutamento de pacientes para a vida inteira de drogas imunossupressoras.
Superar essa limitação é exatamente o objetivo que a nova equipe de Cossu pretende alcançar. A idéia é desenvolver um novo protocolo no qual mesoangioblasts são retirados do paciente , geneticamente correta, pela transferência de um cromossomo artificial (HAC), contendo todo o gene da distrofina (Dys-HAC) e depois replantadas o paciente.
Nesta nova publicação, o grupo italiano demonstrou a viabilidade da abordagem em camundongos mdx (modelo do rato da distrofia muscular). Os pesquisadores transferiram o Dys-HAC em mesoangioblasts de camundongos mdx. Células-tronco têm sido feitas neste momento, a fim de descartar aumento das quantidades necessárias e, em seguida, injetada nos músculos de camundongos distróficos com sistemas imunológicos comprometidos (mdx / SCID). Os autores observaram que as células injetadas foram capazes de colonizar eficientemente os músculos tratados que deram origem à formação de fibras musculares produtoras de distrofina, também oito meses após a injeção, e contribuir para a formação de células novo satélite, células-tronco delegada para a produção de novo tecido muscular.
Os pesquisadores então quiseram avaliar o potencial em ratos com a administração de mesoangioblasts "geneticamente correta" para sistemicamente . Foram observados em diferentes grupos musculares dos animais, até 10 semanas após o transplante, as fibras musculares que podem produzir distrofina. Isto confirma, mais uma vez, a capacidade dessas células em deixarem a corrente sanguínea e colonizar os músculos de forma permanente.
Além disso, testes funcionais realizados em ratos tratados localmente, demonstraram que aqueles tratados sistemicamente, apresentaram uma redução na fragilidade das fibras musculares, aumento da força e, finalmente, uma melhoria clara em habilidades motoras.
Os resultados representam um passo importante no desenvolvimento deste protocolo do novo tratamento e uma base sólida para a continuação dos estudos já financiados por Parent Project Onlus.
Fonte – Parent Project Onlus/Italy - Tradução do Blog
Foto – Giulio Cossu
Dr! sofro de distrofia muscular tipo cinturas, onde foi diagnosticado a 24anos atras, tenho acompanhamento no genoma na USP, onde as pesquisas estão bem avançadas. Que eu saiba ainda não á tratamento específico para tal patologia a não ser fisioterapia, hidroterapia e exercícios respiratórios.
ResponderExcluirOlá Rita: Não somos médicos. Nosso blog foi criado para interação e divulgação de resultados positivos e negativos que envolvam as doenças degenerativas, inclusive a Distrofia Muscular, que é o diagnóstico de nosso filho. Tratamento específico também acreditamos não existir, porém estivemos em Beijing/China onde nosso filho submeteu-se à induções com células-tronco e os resultados foram compensadores e esperançosos. Ninguém lá nos prometeu cura, somente uma melhora e estabilização da degeneração. Nosso filho hoje é outra criança e estamos muito felizes em ter ido em busca dos chineses, contrariando todos os pesquisadores brasileiros, inclusive a turma do Genoma (que foram os primeiros a cuidarem do menino). Navegue pelo blog e encontrará os textos relativos ao assunto, dentre eles, "Gigolos de Ratinhos..." que trata da consideração e qualificação que nos deram por termos ido à China, veja as fotos do nosso filho e tire suas conclusões. Mantenha contato sempre que quiser, estamos abertos para tudo e todos. ( danielmaura@gmail.com ) Um abraço sincero Daniel
ResponderExcluirBoa noite meu nome é Heverton, há mais ou menos 3 anos meu pai foi diagnosticado como portador da distrofia muscular de cintura e o único tratamento aconselhado foi fisioterapia, li na sua resposta que seu filho fez um tratamento na China e que obteve melhoras no quadro da doença (foi o que entendi), gostaria de saber mais sobre tratamentos para DMS e avanço das pesquisas. (hevertonsouzaeng@yahoo.com.br).
ResponderExcluirObrigado.