Omigapil - Tratamento e cura da Distrofia Muscular Congênita

É

 uma droga que foi desenvolvido pela Novartis e testadas em ensaios clínicos para a sua capacidade para ajudar no tratamento de doença de Parkinson e a esclerose lateral amiotrófica (ELA). O desenvolvimento para a DP e ELA foi encerrado devido à falta de benefício, mas Santhera Pharmaceuticals comprou o composto para o desenvolvimento para o tratamento de Distrofia Muscular Congênita (DMC).

Omigapil foi sintetizado pela primeira vez na Ciba-Geigy, Basileia, Suíça. A Santhera Pharmaceuticals, desde então, assumiu produção de Omigapil  e ensaios pré-clínicos para DMC. Em maio de 2008, Omigapil foi concedida designação de medicamento órfão para iniciar os ensaios clínicos. ensaios farmacocinéticos estão programadas para começar matrícula no segundo semestre de 2012 para determinar o perfil farmacocinético adequado do medicamento para crianças com com deficiência distrofia muscular congênita e colágeno VI relacionados com miopatia.

A Santhera usará a fase de um ensaio clínico para determinar se a droga é segura e funciona com o mesmo perfil farmacocinético em crianças como faz em adultos. O ensaio clínico iminente terá lugar nos Estados Unidos no Instituto Nacional de Doenças Neurológicas e Derrame e a  conclusão do estudo está prevista para início de 2017.

Omigapil pode melhorar os sintomas da Distrofia Muscular Congênita (DMC). Esta doença infantil rara ainda fatal tem sintomas que variam de hipotonia grave neonatal ( "síndrome da criança floppy") para neuropatia periférica, incapacidade de levantar ou andar, dificuldade respiratória, e eventualmente prematura morte no início da vida.

Omigapil acoplado com a sobre-expressão de mini-agrina funciona como um duplo tratamento que aumenta capacidade e suporte de carga mecânica e melhora a regeneração do músculo em ratos. Tendo em conta que a tecnologia para administração de mini-agrina para o músculo esquelético em seres humanos ainda não está disponível, Omigapil está pronto para os ensaios clínicos em humanos para ajudar a medir a DMC. Omigapil sofreu um extensa controle em ensaio clínico para a doença de Parkinson e ELA, o que indica que a droga é segura para iniciar os ensaios clínicos para a DMC.

Estudos pré-clínicos em tipos da doença têm mostrado a droga inibe a morte celular e reduz a perda de peso corporal e deformação óssea, aumentando a mobilidade e melhora o tempo de vida.

Em colaboração com os Institutos Nacionais de Saúde (NIH), Santhera está realizando um estudo em curso Fase 1 clínica (CALLISTO) a avaliação farmacocinética de Omigapil (como a droga é absorvida, distribuído e metabolizado no organismo), segurança e tolerabilidade ambulatorial  e não ambulatoriais em 20 pacientes com idades de 5 a 16, afetados por qualquer subtipos MDC1A de DMC. 

Fonte: Wikipédia e Santhera Pharmaceuticals

Fotos Ilustrativas

Tradução e resumo do Blog