Debio 025 - Distrofia Muscular

Uma droga nova que está sendo estudada para o tratamento da degeneração muscular doenças tem mostrado resultados promissores. De acordo com um estudo publicado hoje na British Journal of Pharmacology, Debio 025 é tão eficaz quanto as drogas atuais mas, sobretudo, não causar indesejáveis efeitos imunosupressivos.


Ullrich e Bethlem miopatia congênita de Distrofia Muscular (UCMD) são as doenças músculo desperdício causado pela deficiência do colágeno VI, um componente do tecido conjuntivo. Os pacientes são geralmente diagnosticados no nascimento e sofre de fraqueza muscular que piora com o tempo. UCMD pacientes muitas vezes também sofrem de insuficiência respiratória, o que é complicado por infecções pulmonares. Embora a droga ciclosporina A (CsA) oferece algum benefício para esses pacientes, o seu uso a longo prazo pode ser indesejável, pois interage com a calcineurina, uma proteína importante imunomoduladoras.


"O tratamento a longo prazo com CsA é arriscado porque ela suprime o sistema imunológico, tornando o paciente mais suscetível a infecções pulmonares com risco de vida", diz Paolo Bernardi, que liderou a equipe na Universidade de Padova em Itália. "Nossos resultados sugerem Debio 025 pode fornecer uma alternativa mais segura".


No estudo, os ratos que sofrem de uma doença dedesperdício similar à distrofia muscular humana foram protegidos quando tratados com Debio 025. Os pesquisadores estudaram as células musculares de ratos que receberam o medicamento por cinco dias e encontraram diminuição no número de fibras musculares anormais semelhantes aos relatados em estudos de tratamento com CsA. Eles também foram capazes de mostrar que Debio 025, apesar de relacionados com a CsA, não foi alvo da calcineurina.


"Essa droga não tem efeitos sobre o sistema imunológico e por isso poderiam ser usadas por períodos prolongados de tempo sem aumentar o risco de infecção. Devemos ser capazes de tratar as crianças afetadas por estas formas de distrofia muscular e possivelmente abrandar ou mesmo parar a progressão da a doença ", diz Bernardi.
(Foto de célula - ilustrativa)